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20/05/2021 às 18:40

'Não é estética, é qualidade de vida', diz mãe sobre possível tratamento para o nanismo

Possível primeiro medicamento para o tipo mais comum de nanismo aguarda aprovação da Anvisa 

Túlio Paniago

'Não é estética, é qualidade de vida', diz mãe sobre possível tratamento para o nanismo

Amábile e Brígida vivem no norte de MT

Foto: Arquivo Pessoal

Amábile tem três anos e vive em Vila Rica-MT (1115 km de Cuiabá). Ela nasceu com a forma mais comum de nanismo (acondroplasia), que, assim como os outros mais de 400 tipos, não possui tratamento.

Mas existe um medicamento que pode ser o primeiro do país a tratar justamente o tipo de nanismo de Amábile. Trata-se do Vosoritide, que aguarda aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para ser comercializado.

“É a única medicação que existe para esse tipo de condição. É uma esperança. Não se trata de uma questão estética, mas de qualidade de vida”, comenta Brígida Ferreira Brizot, mãe de Amábile. A medicação, segundo o laboratório responsável, estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças com acondroplasia.

O Vosoritide foi desenvolvido pela farmacêutica BioMarin e, além da Anvisa, também aguarda pareceres das agências Europeia (European Medicines Agency - EMA) e Americana (Food and Drug Administration - FDA).

Todos estes processos de registro foram submetidos em 2020. Caso o registro seja aprovado pela Anvisa, o medicamento poderá ser comercializado no Brasil. Mas só isso não garantiria o acesso de Amábile e tantas outras crianças à medicação.

“Após a Anvisa autorizar, começa uma nova batalha, que vai ser solicitar para que o governo libere pelo SUS. É um passo de cada vez, primeiro aprovar para a comercialização no país, e depois conseguir que o governo forneça, porque vai ser uma medicação bastante cara”, explica Brígida. Aliás, o tratamento é previsto durante todo o período de crescimento, ou seja, dos primeiros anos até o final da adolescência.

O pedido de registro ocorre com base nos resultados de um estudo clínico que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento, que é um análogo ao chamado peptídeo natriurético tipo C (CNP). A administração é subcutânea, no caso através de injeções. 

“Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstrar uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia”, pontua o médico Eduardo Franco, Diretor Médico Sênior da BioMarin para a América Latina.

A presidenta do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Juliana Yamin, considera a submissão do registro na Anvisa como um marco na história do nanismo. “É uma medicação que precisa ser utilizada ao longo de toda a fase de crescimento da criança com custo muito alto, então é inviável manter a terapia. Assim, necessitamos do auxílio do governo federal”, reforça.

Além do INN, o grupo Somos Todos Gigantes e a Associação Nanismo Brasil (ANNABRA) são importantes instituições para a representatividade de pessoas com nanismo. E a família também é fundamental para o acolhimento destas crianças em uma sociedade que nem sempre é compreensível diante das diferenças. Neste sentido, independente da medicação ser aprovada, Brígida e Amábile compartilham um amor sem tamanho.  

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura.

Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços. Cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento. O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia.

A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.
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1 comentário

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  • Thaís Maria De Melo Araújo 21/05/2021 às 00:00

    Esperamos com fé ,que seja aprovado,meu filho também tem aconlasia,e sabemos a importância dessa medicação ??

 
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